截至2024年8月，我國共有190款特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品（以下簡稱：特醫(yī)食品）獲批注冊。市場監(jiān)管總局近日發(fā)布消息稱，目前注冊的特醫(yī)食品已實現(xiàn)全品類覆蓋，其中2023年以來共批準注冊特醫(yī)食品102個，超過之前6年注冊數(shù)量的總和。

特醫(yī)食品在我國起步較晚，產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)薄弱、產(chǎn)品研發(fā)不足，產(chǎn)品數(shù)量與發(fā)達國家相比還有一定差距。監(jiān)管部門在不斷優(yōu)化工作流程，縮短審評時限，特醫(yī)食品注冊審批提速，但仍面臨產(chǎn)品無法滿足需求、購買渠道不暢通、進醫(yī)院難、院內(nèi)使用路徑不暢通等可及性難題。

特醫(yī)食品：臨床營養(yǎng)治療的有效“武器” 

特醫(yī)食品，通俗的理解就是患者吃的“飯”。作為一種特殊食品，特醫(yī)食品雖然不是藥品，但卻與臨床營養(yǎng)治療密不可分。對于乳糖不耐受、早產(chǎn)、過敏等嬰兒和患有腫瘤、代謝疾病等特殊人群來說，是剛需產(chǎn)品。

北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科主任醫(yī)師馮琪說，特醫(yī)食品在新生兒科的使用很常見。“特醫(yī)食品對早產(chǎn)兒來說是必須的，不能被其他藥品所替代。早產(chǎn)兒出生體重較低，早期喂養(yǎng)困難，需要一些能量密度高的特殊配方奶粉補充蛋白質(zhì)、維生素和礦物質(zhì)。有些乳糖不耐受或牛奶蛋白過敏的孩子，需要免乳糖或者不免乳糖的深度水解配方奶粉。還有小兒外科做腸道手術(shù)后，也會有特醫(yī)食品的需求。”

對于一些罕見病患者，特醫(yī)食品更是他們的“救命糧”，是臨床治療中主要和不可缺少的治療方式，被患者稱之為“藥奶”。

以甲基丙二酸血癥為例，它是一種罕見的常染色體隱性遺傳病。由于體內(nèi)某些關(guān)鍵酶和輔助因子缺陷，患者無法正常代謝食物中的蛋白質(zhì)和氨基酸，導(dǎo)致酸性物質(zhì)在體內(nèi)異常蓄積，發(fā)生代謝性“酸中毒”，嚴重時會危及生命。對他們來說，在日常生活中多吃一口肉、多喝一口奶都有可能“中毒”。特醫(yī)食品，成為他們維系生命的必需品。

劉英娜是一位單純型甲基丙二酸血癥患兒的家長。她告訴記者，目前甲基丙二酸血癥還沒有有效的治療手段，只能通過藥物和飲食加以控制，日常的飲食主要是低蛋白主食和優(yōu)質(zhì)蛋白，同時搭配特殊氨基酸配方粉（特醫(yī)食品）。這種飲食方式要伴隨患者一生，隨著患者年齡增長，對食物的攝入越來越多，對特醫(yī)食品的用量也會逐步增加。

單純型甲基丙二酸血癥患兒四個月的特醫(yī)食品用量 受訪者供圖

上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所所長、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院教授蔡威介紹，在我國第一、第二批罕見病目錄共207種罕見病中，有32種罕見病需使用特醫(yī)食品，其中18種罕見病對特醫(yī)食品的需求尤為緊急與重要。

“特醫(yī)食品不是藥，卻是臨床治療的關(guān)鍵支撐。”首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京世紀壇醫(yī)院腫瘤營養(yǎng)與代謝中心主任石漢平說，營養(yǎng)治療是腫瘤綜合治療措施中核心的、必不可少的內(nèi)容。臨床營養(yǎng)不是支持，更不是輔助，而是治療，而且是疾病的一線治療，而特醫(yī)食品是臨床營養(yǎng)治療的有效武器。

據(jù)國家癌癥中心發(fā)布的《2019年全國癌癥報告》數(shù)據(jù)顯示，腫瘤患者重度營養(yǎng)不良發(fā)生率高達57%，僅有29%的腫瘤患者得到營養(yǎng)支持治療，20%的惡性腫瘤患者直接死亡原因是營養(yǎng)不良而非腫瘤本身，在美國，78%的腫瘤患者在醫(yī)院得到了營養(yǎng)支持。

一項長達11年的回顧性研究結(jié)果顯示，口服營養(yǎng)補充可降低21.0%的住院日、21.6%的住院花費和6.7%的30天再入院率。業(yè)內(nèi)專家指出，病患人群在疾病治療的同時輔以特醫(yī)食品等營養(yǎng)支持可降低藥物使用量、減少持續(xù)時間、提高治療效率、縮短住院時間。

專用型產(chǎn)品少、購買不穩(wěn)定 超八成患者經(jīng)歷“斷糧”危機

雖然特醫(yī)食品可以為甲基丙二酸血癥患者提供安全和有效的營養(yǎng)支持，但我國市面上針對此類患者的特醫(yī)食品還屬于空白。

“目前，我國只有用于苯丙酮尿癥這一種罕見病的三款進口特醫(yī)食品，無法滿足患者需求。我國已注冊特醫(yī)食品中，全營養(yǎng)和非全營養(yǎng)配方食品比較多，只有一款特定全營養(yǎng)配方食品和三款氨基酸代謝障礙配方產(chǎn)品。”蔡威介紹。

“之前國內(nèi)有一款以固體飲料形式生產(chǎn)的產(chǎn)品可以滿足我們的需求，但是湖南郴州‘大頭娃娃’事件之后企業(yè)停止生產(chǎn)，很多患者‘斷糧’。后來又有一家類似小作坊的企業(yè)生產(chǎn)這種產(chǎn)品，但產(chǎn)品特別簡陋，就是一個塑料盒子外面貼上標簽，質(zhì)量堪憂，甚至出現(xiàn)過企業(yè)私自篡改生產(chǎn)日期而被處罰的情況，這種產(chǎn)品我們根本不敢給孩子吃。”劉英娜說，持續(xù)穩(wěn)定地購買安全、質(zhì)量有保障的特醫(yī)食品，對很多罕見病患者來說是一個很大的難題。

我國對特醫(yī)食品實施嚴格監(jiān)管，市場準入門檻高，從事特醫(yī)食品生產(chǎn)的企業(yè)較少，生產(chǎn)罕見病特醫(yī)食品的種類更少，因此患者往往需要通過非正式渠道，如海外代購和跨境電商的方式購買產(chǎn)品。根據(jù)病痛挑戰(zhàn)基金會的調(diào)研數(shù)據(jù)顯示，特醫(yī)食品購買穩(wěn)定性較弱，80.5%的罕見病患者經(jīng)歷過一次或一次以上的“斷糧”危機。

而非正式渠道購買的特醫(yī)食品質(zhì)量和安全難以保障。根據(jù)《2023年罕見病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品可及性報告》顯示，64.4%的患者對所購買特醫(yī)食品的質(zhì)量和安全表示擔憂，涉及產(chǎn)品配方的科學(xué)性、買到假貨或劣質(zhì)產(chǎn)品、生產(chǎn)過程無監(jiān)管以及運輸過程造成問題。

對于臨床醫(yī)生來說，特醫(yī)食品難以從醫(yī)院渠道供給，給患者提供及時的治療也是一大問題。一位不愿意透露姓名的醫(yī)生說，特醫(yī)食品購買困難會給臨床診療帶來一些問題。“很多疾病的特醫(yī)食品沒有正規(guī)產(chǎn)品，以前有一些國產(chǎn)品牌以固體飲料的形式售賣，推薦患者去買這些產(chǎn)品對醫(yī)生來講也是有風(fēng)險的。以前我們也介紹患者去購買，有時還會收到投訴。”

在采訪中，多位患者及家屬呼吁，希望企業(yè)能夠盡快注冊生產(chǎn)合規(guī)的產(chǎn)品，也希望能在醫(yī)院中買到特醫(yī)食品，或開辟更多正規(guī)購買渠道，提高特醫(yī)食品可及性。

進醫(yī)院難、無規(guī)范標準 銷售受限影響企業(yè)生產(chǎn)研發(fā)

按照我國法規(guī)要求，特醫(yī)食品必須在醫(yī)師或臨床營養(yǎng)師指導(dǎo)下使用，特醫(yī)食品中的特定全營養(yǎng)配方食品應(yīng)當通過醫(yī)療機構(gòu)或者藥品零售企業(yè)向消費者銷售，不得進行網(wǎng)絡(luò)交易。但記者調(diào)查發(fā)現(xiàn)，醫(yī)院中除營養(yǎng)科和特定疾病必須要用到特醫(yī)食品外，很少會有醫(yī)生主動向?qū)嶋H有需要的患者科普或介紹特醫(yī)食品，在醫(yī)院也難以買到特醫(yī)食品。

患有甲狀腺癌和腦膜瘤的胡女士在經(jīng)歷兩次大手術(shù)后身體十分虛弱，經(jīng)病友介紹購買了一款針對腫瘤患者的特定全營養(yǎng)配方食品，使用一段時間后精神和體力明顯恢復(fù)。“當時咨詢過醫(yī)生，問開顱手術(shù)之后可不可以服用類似產(chǎn)品，但可能涉及到醫(yī)療責(zé)任等相關(guān)問題，他只是建議最好攝入優(yōu)質(zhì)蛋白和高能量的食物，并沒有向我推薦相關(guān)的特醫(yī)食品。”

而且由于特定全營養(yǎng)配方食品在銷售路徑方面的限制，胡女士無法在網(wǎng)上購買，在當?shù)蒯t(yī)院和藥店也買不到，只能自己通過各種途徑代購。“在我們撫順當?shù)馗举I不到，沈陽也很難買到，我是輾轉(zhuǎn)了好幾個人才買到。”

“這款產(chǎn)品在醫(yī)院的準入很困難，院內(nèi)銷售極少，還不能進行網(wǎng)絡(luò)銷售，很多病人需要但卻喝不上。”該產(chǎn)品生產(chǎn)企業(yè)市場部負責(zé)人向記者表示。

北京某三甲醫(yī)院營養(yǎng)科醫(yī)生指出，由于特醫(yī)食品不屬于藥品、醫(yī)療器械或醫(yī)療服務(wù)項目，目前尚無全國統(tǒng)一的編碼標準，未被正式納入全國醫(yī)院收費系統(tǒng)。就算醫(yī)生想給病人使用，醫(yī)院藥房也進不了貨，醫(yī)生開不了處方，醫(yī)院也無法開具正規(guī)的收費票據(jù)。目前進入醫(yī)院的特醫(yī)食品，狀況比較復(fù)雜，沒有統(tǒng)一規(guī)范的標準。

記者了解到，在北京一些大型醫(yī)院，兒科使用的特醫(yī)食品需通過營養(yǎng)科統(tǒng)一招標采購，患兒住院期間，家長可根據(jù)醫(yī)囑而非處方方式在院內(nèi)購買，以伙食費形式交費。對于罕見病，有部分省市將針對苯丙酮尿癥的特醫(yī)食品納入醫(yī)保目錄或大病醫(yī)療保險。

業(yè)內(nèi)人士表示，雖然政府要求三級和二級醫(yī)院設(shè)立營養(yǎng)科，可提供特醫(yī)食品，但我國公立醫(yī)院中僅有少數(shù)醫(yī)院開設(shè)了獨立的臨床營養(yǎng)科，加上特醫(yī)食品未納入收費系統(tǒng)，醫(yī)療機構(gòu)對特醫(yī)食品進貨查驗、健康管理、不良反應(yīng)、應(yīng)急處置、遴選、評估、處方、審核和診療流程等方面缺乏標準規(guī)范。醫(yī)療機構(gòu)特醫(yī)食品收費的合規(guī)性長期處于模糊地帶，不僅給醫(yī)院規(guī)范化管理和患者結(jié)算造成了很大困擾，也給臨床營養(yǎng)科信息化建設(shè)帶來挑戰(zhàn)。

針對此問題，國家醫(yī)保局于2021年增加了“其他費用”項，下發(fā)了臨時代碼供各地醫(yī)保部門用于數(shù)據(jù)歸集，但特醫(yī)食品仍未擺脫夾縫中生存的處境。雀巢健康科學(xué)大中華區(qū)總裁顧欣鑫說，目前特醫(yī)食品進入醫(yī)院的難題仍未解決，特醫(yī)食品不能在醫(yī)院正常銷售，在院外的銷售情況也不容樂觀，銷售路徑不暢通的問題對企業(yè)的生產(chǎn)、研發(fā)創(chuàng)新造成了較大影響。

記者走訪了北京市的多家藥店，發(fā)現(xiàn)想要找到一家銷售特醫(yī)食品的藥店并不容易。大多數(shù)藥店不售賣特醫(yī)食品，更多的是在標注“食品”的貨架上售賣蛋白粉、固體飲料和益生菌等產(chǎn)品。出售特醫(yī)食品的藥店可供選擇的產(chǎn)品數(shù)量也有限。記者在北京協(xié)和醫(yī)院附近一家自稱售賣特醫(yī)食品較多的藥店看到，僅有7款特醫(yī)食品在售。

首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院附近一家藥店食品類貨架上無特醫(yī)食品在售 新華網(wǎng) 王忻 攝

北京協(xié)和醫(yī)院附近一家藥店出售的特醫(yī)食品 新華網(wǎng) 王忻 攝

“公司2017年在中國新工廠投產(chǎn)建設(shè)了5條萬噸級的生產(chǎn)線，目前只有1條生產(chǎn)線使用了40%的產(chǎn)能。生產(chǎn)的幾千噸產(chǎn)品也大多出口，或是賣給中國香港和臺灣的消費者，大陸占比很少。”顧欣鑫說。

“目前我們進入醫(yī)院的特醫(yī)食品，每家醫(yī)院的年銷售額都比較低。”麥孚營養(yǎng)董事長郭海峰坦言，特醫(yī)食品生產(chǎn)檢驗要求高，研發(fā)投入大，很多批準上市的產(chǎn)品不能產(chǎn)生經(jīng)濟效益。在銷售受限的情況下，企業(yè)面對高昂的研發(fā)注冊成本和生產(chǎn)及人員費用，需要結(jié)合自身發(fā)展情況謹慎選擇研發(fā)注冊方向和節(jié)奏，一定程度上放慢了行業(yè)的整體發(fā)展進程。

某特醫(yī)食品企業(yè)負責(zé)人透露，要做一款給腫瘤或特殊疾病人群的特醫(yī)食品，按照法規(guī)需要像藥品一樣做臨床試驗，花費也相差無幾。“花了幾千萬卻進不了醫(yī)院，進不去藥房，更不會得到醫(yī)保報銷。雖然準入像藥品一樣嚴格，但是卻得不到藥品的待遇，企業(yè)自然沒有積極性去做這類產(chǎn)品。”

中國營養(yǎng)保健食品協(xié)會執(zhí)行副會長厲梁秋表示，特醫(yī)食品目前在臨床認識上有很大提高，臨時編碼的設(shè)立也給特醫(yī)食品進醫(yī)院提供基礎(chǔ)，但離打通尚有距離。一方面消費端有一定需求基礎(chǔ)，另一方面產(chǎn)業(yè)累積也到了一定程度，但真正打通仍然面臨各種具體情況，問題的解決還需共識達成后各界的共同努力。

政策法規(guī)持續(xù)優(yōu)化 多方協(xié)力提高特醫(yī)食品可及性

“國家對特醫(yī)食品實施嚴格監(jiān)管，批準注冊的特醫(yī)食品產(chǎn)品安全、質(zhì)量可靠，但品種局限，不能滿足臨床多樣化需要，且不同類別特醫(yī)食品配方復(fù)雜程度差異較大，但注冊程序要求一致，不利于有效利用注冊資源；特醫(yī)食品銷售渠道相對有限，特定全營養(yǎng)特醫(yī)食品主要通過醫(yī)療機構(gòu)或藥品零售企業(yè)銷售，但作為食品屬性的產(chǎn)品，如何進入診療體系，還存在認知、政策、路徑的困難……”市場監(jiān)管總局開展的特醫(yī)食品“優(yōu)注冊、進醫(yī)院、惠病患”機制前瞻性調(diào)研發(fā)現(xiàn)，特醫(yī)食品的臨床應(yīng)用面臨諸多堵點難點。

“去年上半年開始，市場監(jiān)管總局成立專項調(diào)研組開展調(diào)研，深入北京、上海、江蘇、江西、四川等省市的醫(yī)療機構(gòu)、生產(chǎn)企業(yè)、大學(xué)院所，調(diào)研特醫(yī)食品研發(fā)注冊、臨床需求使用等情況，直到今年一直在陸續(xù)出臺相關(guān)政策文件。”市場監(jiān)管總局特殊食品司相關(guān)負責(zé)人向記者表示。

從出臺的相關(guān)政策，可以看到監(jiān)管部門釋放出的積極信號：修訂發(fā)布《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊管理辦法》，在嚴格產(chǎn)品安全性、營養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果審評基礎(chǔ)上，優(yōu)化工作流程，縮短審評時限；修訂發(fā)布《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》，進一步提升臨床試驗的科學(xué)性和可操作性；實施分類注冊管理，發(fā)布蛋白質(zhì)組件、碳水組件、電解質(zhì)配方等3類產(chǎn)品注冊指南，進一步降低研發(fā)成本、縮短注冊時間、提升審評審批效能。

對罕見病類、臨床急需且尚未批準過的新類型特醫(yī)食品，市場監(jiān)管總局實施優(yōu)先審評審批，同時鼓勵企業(yè)研發(fā)注冊臨床急需產(chǎn)品，審評時限從60個工作日縮短至30個工作日，并優(yōu)先安排開展現(xiàn)場核查和抽樣檢驗，加快產(chǎn)品上市進程。推動海南臨床急需特醫(yī)食品實施審批政策。對臨床急需的已在境外合法上市的少量罕見病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品和少量特定全營養(yǎng)特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品，經(jīng)海南省人民政府審批，可以臨時進口并在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)指定醫(yī)療機構(gòu)使用。

“特醫(yī)食品審批提速，但罕見病類特醫(yī)食品一直沒有明顯增長。希望監(jiān)管部門能夠加快對成熟的進口產(chǎn)品的注冊審批，解決短期供應(yīng)問題?？紤]到罕見病類特醫(yī)食品市場小，企業(yè)注冊和生產(chǎn)動力不足，希望政府能給予企業(yè)一定補貼，或者稅收方面的優(yōu)惠政策，提高企業(yè)的積極性。同時希望相關(guān)企業(yè)能承擔一些社會責(zé)任。”蔡威建議。

石漢平認為，提高特醫(yī)食品可及性，一方面，相關(guān)政策需要繼續(xù)疏通，醫(yī)療機構(gòu)也要勇于探索和實踐，勇于為病人承擔風(fēng)險和責(zé)任。另一方面，呼吁企業(yè)研發(fā)更多創(chuàng)新產(chǎn)品，現(xiàn)在特醫(yī)食品低水平、同質(zhì)化現(xiàn)象嚴重，創(chuàng)新不足，要注重研發(fā)高附加值科技產(chǎn)品。

暢通特醫(yī)食品臨床使用“最后一公里”，市場監(jiān)管總局和衛(wèi)健委等相關(guān)部門也在積極推動中。市場監(jiān)管總局鼓勵各地市場監(jiān)管部門聯(lián)合衛(wèi)生、醫(yī)保等部門出臺特醫(yī)食品臨床使用指導(dǎo)性文件，規(guī)范醫(yī)療機構(gòu)特醫(yī)食品的準入、遴選、采購、貯存、配制、發(fā)放、使用、評價等管理，暢通特醫(yī)食品在醫(yī)院使用，服務(wù)患者可及性、便利性。據(jù)了解，目前已有18個省份制訂發(fā)布特醫(yī)食品臨床使用管理相關(guān)文件，特醫(yī)食品規(guī)范化應(yīng)用試點單位37家，示范單位8家。

山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院特醫(yī)食品臨床使用流程

以山東第一醫(yī)科大學(xué)附屬省立醫(yī)院為例，作為國家首批臨床營養(yǎng)科建設(shè)示范單位（特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品的規(guī)范化應(yīng)用方向），該院成立了特醫(yī)食品管理委員會進行特醫(yī)食品遴選招標，通過醫(yī)院嚴格審查及臨床營養(yǎng)科專業(yè)分析，制定特醫(yī)食品采購計劃表，根據(jù)實際工作按需采購。該院已實現(xiàn)特醫(yī)食品與HIS系統(tǒng)對接，通過特醫(yī)食品規(guī)范化培訓(xùn)的醫(yī)師，可通過門診和住院系統(tǒng)針對有營養(yǎng)需求的患者開具特醫(yī)食品處方。

中國營養(yǎng)學(xué)會副理事長李增寧認為，該院特醫(yī)食品的使用流程實際上與藥物的流程相仿。全程信息化的應(yīng)用讓特醫(yī)食品的使用更加順暢，所有環(huán)節(jié)都會留痕，既方便院內(nèi)申請、使用和對不良事件的監(jiān)測，也方便市場監(jiān)管部門、衛(wèi)生健康部門等相關(guān)部門的監(jiān)督管理，形成了一個標準流程，可供其他醫(yī)院參考借鑒。

此外，為提高可及性，部分省份積極探索特醫(yī)食品掛網(wǎng)采購，如目前江蘇省已將140款特醫(yī)食品掛網(wǎng)，是全國特醫(yī)食品掛網(wǎng)數(shù)量最多的省份。8月6日，江蘇省市場監(jiān)管局印發(fā)了《關(guān)于開展特醫(yī)食品“進社區(qū)、進養(yǎng)老機構(gòu)、進學(xué)校、進藥店”專項行動的通知》，在全省范圍內(nèi)組織開展特醫(yī)食品“四進”專項行動，助力解決特醫(yī)食品銷售渠道和應(yīng)用場景過于單一、可及性不足的難題。

市場監(jiān)管總局特殊食品司司長周石平表示，下一步市場監(jiān)管總局將繼續(xù)優(yōu)化特醫(yī)食品審評審批，不斷提高注冊核查工作效率，鼓勵企業(yè)研發(fā)注冊臨床急需產(chǎn)品，積極參與暢通特醫(yī)食品在醫(yī)院銷售使用，服務(wù)患者可及性、便利性。